Valentia Biopharma anunció ayer 25 de febrero, que la Comisión Europea ha concedido a VLT015 la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la Distrofia Miotónica de tipo 1 (DM1) y 2 (DM2) después de la opinión positiva del Comité para Medicamentos Huérfanos (COMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA).
La Distrofia Miotónica es un trastorno muscular raro de carácter hereditario caracterizado por la pérdida de masa muscular (distrofia) y la incapacidad de relajar los músculos una vez contraídos (miotonía). Además, hay otros síntomas asociados como anomalías cardíacas y respiratorias. Afecta a una de cada 8.000 personas en el mundo, es decir aproximadamente a un millón de personas.
Se conocen dos tipos de Distrofia Miotónica, la DM1, causada por una mutación en el gen DMPK, y la DM2, causada por una mutación en el gen ZNF9. En ambos casos dichas mutaciones resultan en la generación de ARN “tóxico” capaz de secuestrar diferentes proteínas formando agregados en el núcleo celular. Dichos agregados impiden el correcto funcionamiento de las proteínas contenidas en ellos, lo que conduce a los diferentes síntomas de la enfermedad.
La designación como de medicamento huérfano de VLT015 supone el reconocimiento del fundamento científico de esta aproximación para el tratamiento de la Distrofia Miotónica y permitirá a Valentia Biopharma disfrutar de una serie de ventajas a lo largo de su investigación como son la reducción de plazos y costes del desarrollo del fármaco o la exclusividad en su comercialización durante 10 años en toda Europa. Según Rebeca Lucas, Consejera Delegada de Valentia Biopharma “Estamos muy satisfechos por esta designación, ya que avala la consistencia de los datos presentados a la EMA y el interés de este potencial fármaco para la sociedad”.