Noticia publicada en Parc Científic de la Universitat de València – 02.08.22
El principal producto en investigación de la empresa del Parc Científic de la Universitat de València recibe la designación de medicamento huérfano de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) del Gobierno de Estados Unidos. El fármaco, ATX-01, se dirige al tratamiento de la distrofia miotónica de tipo 1 (DM1), una enfermedad grave sin cura conocida ni tratamiento farmacológico disponible en la actualidad
Más de un millón de personas en todo el mundo padece distrofia miotónica tipo 1 (DM1), una enfermedad altamente discapacitante que afecta a los músculos y otros tejidos y se manifiesta con mayor frecuencia durante la edad adulta, pero también puede desarrollarse de forma congénita al nacer o durante la infancia. Aunque los signos y síntomas varían entre los individuos afectados, con la progresión de la enfermedad, los pacientes con DM1 experimentan una reducción de la capacidad para realizar actividades de la vida diaria, una limitación que, en ocasiones, puede repercutir en la capacidad de mantener un empleo y puede conducir a pobreza y exclusión social. Además, los pacientes tienen una esperanza de vida considerablemente reducida y no existe ningún tratamiento aprobado para frenar el avance de la enfermedad en la actualidad.
Ante esta laguna, la empresa biotecnológica ARTHEx Biotech, ubicada en el Parc Científic de la Universitat de València (PCUV), desarrolla ATX-01, un fármaco en investigación que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) acaba de concederle la condición de medicamento huérfano, designación para los productos destinados al diagnóstico, tratamiento o prevención de enfermedades y trastornos raros que afectan a menos de 200.000 personas en Estados Unidos. El medicamento cuenta un mecanismo disruptivo de acción dual que aborda la causa de la distrofia, al dirigirse a un microRNA clave en la patogénesis de la enfermedad.
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Fuente: Parc Científic de la Universitat de València