ARTHEx Biotech S.L., empresa de biotecnología en fase clínica centrada en el desarrollo de medicamentos innovadores a través de la modulación de microARN, ha anunciado que la FDA (la autoridad que regula los medicamentos en EE. UU.) ha autorizado el inicio del ensayo clínico de fase I-IIa ArthemiR™ con ATX-01 para el tratamiento de la distrofia miotónica tipo 1 (DM1).

ATX-01, un antimiR diseñado contra el microARN 23b (miR-23b), es el primer microARN terapéutico en investigación para la DM1 y el primer desarrollo de la cartera de productos de ARTHEx que entra en fase clínica. Se conoce la asociación del miR-23b con la regulación de la expresión de las proteínas MBNL implicadas en la patogénesis de DM1, un trastorno neuromuscular devastador y raro que, además de debilidad muscular, causa complicaciones diversas que incapacitan a las personas que lo padecen. Actualmente no existen tratamientos capaces de modificar el curso de esta enfermedad.

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Fuente: ASEBIO.